Alkahest是一家位于加州硅谷生物创新公司，去年12月在阿兹海默症年会上，他们宣布开展一项2期临床试验，测试年轻人血浆蛋白混合物GRF-6019能否治疗或减缓阿兹海默症进展。

   有人说这是人类走向科学“返老还童”的第一步。用年轻人血液(成分)帮助阿兹海默症患者清醒过来，那还有什么困难吗？

该临床试验招募了47名患有轻度至中度阿兹海默症患者。最终入组39名患者。患者被随机分配在两个不同条件的试验组，即一组连续五天静脉输注高剂量血浆蛋白混合物GRF-6019；第二组同样时间段、静脉输注低剂量血浆蛋白混合物GRF-6019。然后在12周后，再连续五天做同样输注GRF-6019观察预期效果。

本周一，Alkahest公司报道说，首先，该临床试验证明了给患者静脉输注GRF-6019是安全的；这是该临床试验主要目标。

同时，在完成了六个月试验观察，对两组患者进行了两项测试评估，结果认知能力显示没有下降或微不足道下降。评估患者每天生活自理能力，如吃饭或穿衣等表现没有“恶化迹象”。

Alkahest联合创始人兼CEO Karoly Nikolich说“这是非常令人鼓舞的结果，我们做好了继续扩大试验的计划。”

Nikolich认为GRF-6019具有治疗阿兹海默症的巨大潜力。近十年来该领域所有创新药研发均以失败告终，业界开始意识了“误入歧途”。

业界人士也评论Alkahest的临床试验没设置对照组。这是验证临床疗效的黄金标准和必不可少条件。如果最终证明GRF-6019能够治疗或减缓阿兹海默症病情进展，在接下来的试验中需要扩大参与者人数和设置非治疗对照组。

Alkahest计划今年底在CTAD年会上发布参与临床试验患者认知能力的评估数据。除了高剂量和低剂量试验组之间的差异，还有患者脑图像数据、血液生化和生物标志物数据等。这样就完成了关于GRF-6019对阿兹海默症大脑认知功能疗效的全面分析。

去年2月，美国FDA曾严厉警告使用年轻人血浆给阿兹茨海默症和帕金森症等患者提供“未经验证的临床治疗”。

而GRF-6019与人们所理解和描绘的抽年轻人的血，然后回输给阿兹海默症患者完全不同。GRF-6019是经过高度过滤、把年轻人血浆分解成约400种血浆蛋白质，仅占全血浆成分3％，该配方和具体方法尚未公开。

Alkahest并不知道GRF-6019来自哪些年龄组的正常人血浆。根据负责分离血浆的合作机构Grifols在其最新企业报告中披露，他们所分离的血浆70％捐献者年龄介于18—35岁之间；也有4％的捐献者年龄介于56—65岁之间。

多年来主导阿兹茨海默症药物开发的主流方向，都是希望阻断淀粉样蛋白斑块形成或化解。

而GRF-6019的作用可以理解为试图以自我康复方式，减缓神经元退化或逆转大脑退化，包括可能通过阻断神经细胞炎症和刺激神经来维持神经元功能。

这并非是完全另辟蹊径，至少避免掉进“淀粉样蛋白变性”漩涡而重蹈覆辙。